Em 05 de abril de 2022, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o uso de alpelisibe para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos (≥ 2 anos) com manifestações graves do espectro de supercrescimento relacionado ao PIK3CA (PROS) que necessitam de tratamento sistêmico. Trata-se de uma patologia rara desencadeada por mutação somática do gene PIK3CA, levando ao desenvolvimento de diferentes entidades clínicas, tais como macrodactilia, supercrescimento ou hiperplasia fibroadiposa (FAO), lipomatose com hemihiperplasia múltiplas (HHML), síndrome de supercrescimento lipomatoso congênito com más-formações vasculares e nevos epidérmicos (CLOVES) e condições relacionadas a megaencefalia. Os dados que embasaram a aprovação derivaram do estudo de mundo real EPIK-P1, que avaliou pacientes com manifestações de PROS consideradas graves ou com risco de vida e necessitando de tratamento sistêmico, conforme avaliação pelo médico assistente. Foi também necessária a documentação de mutação do gene PIK3CA. Dentre os 37 pacientes incluídos na avaliação de eficácia da droga, a taxa de resposta radiológica na 24ª semana foi 27%, com repostas durando ≥ 12 meses em 60% deles. As toxicidades mais comuns ao tratamento foram diarreia, estomatite e hiperglicemia. A dose recomendada para o tratamento de pacientes adultos é alpelisibe 250 mg, via oral, uma vez ao dia, enquanto para pacientes pediátricos é de alpelisibe 50 mg, via oral, uma vez ao dia, podendo ser incrementada para até 125 mg ao dia em pacientes ≥ 6 anos após a 24ª semana de tratamento. Por Dr. Daniel Vargas P. de Almeida
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