A farmacêutica SpringWorks Therapeutics® anunciou em 24 de maio de 2022 que o estudo fase III DeFi alcançou resultados positivos na avaliação do seu desfecho primário, bem como em todos os desfechos secundários.
O estudo randomizou pacientes com tumor desmoide/fibromatose agressiva que apresentaram progressão de doença no último ano entre tratamento com nirogacestate ou placebo. O desfecho primário do estudo DeFi foi a sobrevida livre de progressão, cuja avaliação demonstrou uma redução de 71% no risco de progressão de doença ou morte em favor do braço tratado com nirogacestate (HR=0,29; IC de 95%: 0,15-0,55; p<0,001). A taxa de resposta e os desfechos reportados por pacientes também favoreceram o tratamento com nirogacestate. A avaliação de segurança da droga demonstrou boa tolerância e um perfil de efeitos adversos manejáveis.
O nirogacestate é uma pequena molécula com atividade de inibição seletiva da gama-secretase, uma enzima envolvida na clivagem de múltiplos complexos proteicos transmembrana, incluindo o Notch, que possui papel nas vias de ativação do crescimento do tumor desmoide. Nirogacestate já recebeu designação de droga órfã pelo FDA (Food and Drug Administration) para o tratamento de tumores desmoides e pela comissão europeia para o tratamento de sarcomas de partes moles, além de designação de terapia inovadora e análise prioritária pelo FDA para o tratamento de pacientes com tumores desmoides recidivados ou refratários não ressecáveis cirurgicamente e em progressão.
Os dados do estudo DeFi serão apresentados em congresso médico no segundo semestre de 2022, quando também será submetida a aplicação da droga ao FDA, conforme anunciado pela farmacêutica.
A Dra. Veridiana Pires de Camargo, oncologista da BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo comenta que “trata-se de um estudo importante para o tratamento dos tumores desmoides refratários e com poucas opções de tratamento até o momento. A análise molecular destes tumores é de extrema importância para o desenvolvimento de novos tratamentos direcionados no futuro”.
Compartilhe
Atenção: O conteúdo deste site destina-se exclusivamente a profissionais de saúde. Nunca tome medicamentos tarjados por conta própria; siga sempre as orientações de seu médico. Os autores e editores desta obra fizeram todo esforço para assegurar que as doses e as indicações dos fármacos, bem como dos procedimentos apresentados no texto, estivessem de acordo com os padrões vigentes à época da publicação. Em virtude dos constantes avanços da Medicina e de possíveis modificações regulamentares referentes aos fármacos e procedimentos apresentados, recomendamos que o usuário consulte sempre outras fontes fidedignas, de modo a se certificar de que as informações contidas neste site estão corretas. Isso é particularmente importante no caso de fármacos ou procedimentos novos ou pouco usados. Este site, para uso exclusivo por profissionais de saúde, é editado com objetivos educacionais, estando em conformidade com a resolução no. 097/2001 do Conselho Regional de Medicina do Estado de São Paulo. Responsável técnico: Dr. Antonio Carlos Buzaid, CRM-SP 45405. Nenhuma parte pode ser reproduzida ou transmitida sem a autorização dos autores. O conteúdo deste site é produzido de forma independente e autônoma, sem qualquer interferência das empresas/instituições apoiadoras ou patrocinadoras e sem que haja qualquer obrigação por parte de seus profissionais em relação à recomendação ou prescrição dos produtos/serviços eventualmente comercializados por quaisquer dessas empresas/instituições Copyright © 2025 Antonio Carlos Buzaid. Desenvolvimento: DENDRIX CNPJ 05.371.865/0001-88
