Selumetinibe tem aprovação expandida pelo FDA

Em 19 de novembro de 2025, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o uso de selumetinibe para adultos com neurofibromatose do tipo 1 (NF1) com neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e irressecáveis. A nova aprovação expande a indicação anteriormente restrita à população pediátrica a partir de um ano de idade, aprovada desde 2020 para essa mesma condição. A autorização teve como base os dados do estudo KOMET, um ensaio global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou 145 adultos com NF1 e PN irressecáveis e sintomáticos. Os critérios de inclusão exigiam que o tumor não pudesse ser completamente removido sem risco de morbidade significativa, seja por envolvimento com estruturas vitais, invasividade local ou alta vascularização. Os pacientes foram randomizados 1:1 para receber selumetinibe ou placebo duas vezes ao dia durante 12 ciclos. O desfecho primário foi a taxa de resposta objetiva confirmada, conforme revisão central independente, utilizando os critérios de Resposta em Neurofibromatose e Schwannomatose. A taxa de resposta foi de 20% no grupo tratado com selumetinibe versus 5% no grupo placebo (p=0,011). Entre os pacientes que responderam ao tratamento com selumetinibe, 86% mantiveram a resposta por pelo menos seis meses. A bula atualizada inclui advertências e precauções para disfunção ventricular esquerda, toxicidade ocular, toxicidade gastrintestinal, toxicidade cutânea, elevação de creatina fosfoquinase, aumento dos níveis de vitamina E com risco potencial de sangramento e toxicidade embriofetal. Os eventos adversos observados na população adulta foram consistentes com o perfil de segurança já estabelecido para o selumetinibe. A dose recomendada para adultos é baseada na área de superfície corporal, sendo 25 mg/m² administrados por via oral, duas vezes ao dia, até progressão da doença ou toxicidade limitante.